Лікарі намагаються використовувати CRISPR для боротьби з раком. Перша пробна версія передбачає, що це безпечно.



В перше клінічне випробування такого роду, дослідники використовували інструмент редагування генів CRISPR налагодити ДНК імунних клітин людей, сподіваючись боротися з раком.

Тепер попередні дані випробування свідчать про те, що ця методика безпечна для використання у онкологічних хворих.

"Це доказ того, що ми можемо сміливо робити редагування генів цих клітин ", розповів співавтор дослідження доктор Едвард Штадтмауер, професор онкології університету Пенсільванії. Associated Press.

Тим не менш, "це лікування не готове до простого часу", – додав Штатдмауер в інтерв'ю NPR. "Але це, безумовно, дуже перспективно".

Досі піонерську терапію отримали лише троє пацієнтів – двоє з раком крові, що називається множинною мієломою, і один із саркомою, раком сполучної тканини, заява з Пенсільванського університету. Дослідники змогли безпечно видалити, відредагувати та повернути клітини до тіл пацієнтів. Безпека вимірювалася з погляду побічних ефектів, і автори встановили, що серйозних побічних ефектів від лікування не було.

Клінічне дослідження фази I, як це, зазвичай включає лише кілька пацієнтів, згідно з даними Американське товариство з раком. Невелике випробування має на меті визначити, як організм реагує на новий препарат і чи спостерігаються у пацієнтів які-небудь побічні реакції. Випробування на першій фазі не стосуються того, чи дійсно наркотик діє на лікування захворювання – це питання виникає в наступних випробуваннях. На сьогоднішній день дослідження CRISPR припускають, що нова терапія раку є принаймні безпечною для трьох людей, що забороняє отримати більше даних.

"Я просто в захваті від цього", – сказала Дженніфер Дудна, біохімік Каліфорнійського університету Берклі, команда якої вперше відкрила та розробила методику CRISPR, розповіла NPR. (Дудна не брала участі в поточному дослідженні.)

Пов'язані: 10 дивовижних речей, які вчені вчинили з CRISPR

CRISPR дозволяє вченим вирізати конкретні фрагменти ДНК з клітини генетичний код і при бажанні вставте нові. Штадтмауер та його колеги застосували цю методику до Т-клітин, типу лейкоцитів, що атакують хворі та ракові клітини в організмі. Рак використовує кілька хитрощів, щоб ковзати під ТЛ-клітинними радарами, але, використовуючи CRISPR, дослідники прагнуть допомогти імунним клітинам виявити невловимі пухлини та зняти їх.

Ця методика нагадує іншу терапію раку, відому як "CAR T", яка також оснащує імунні клітини новими інструментами для притискання до пухлин, але не використовує CRISPR Національний інститут раку.

У новому дослідженні вчені вперше застосували CRISPR для вилучення трьох генів з ДНК імунних клітин. Два з гени містять інструкції щодо побудови структур на поверхні клітин, які заважали Т-клітинам належним чином зв’язуватися з пухлинами, згідно із заявою університету. Третій ген надав інструкції щодо білка PD-1, свого роду "вимикача", який ракові клітини перевертають, щоб зупинити атаки імунних клітин.

"Наше використання редагування CRISPR орієнтоване на підвищення ефективності генної терапії, а не редагування ДНК пацієнта", – йдеться у співавторі доктора Карл Джуна, професора імунотерапії Університету Пенсільванії.

Здійснюючи ці корективи, дослідники використовували модифікований вірус, щоб помістити новий рецептор на Т-клітини, перш ніж вводити їх пацієнтам. Новий рецептор повинен допомогти клітинам знайти та атакувати пухлини ефективніше. Поки що відредаговані клітини збереглися всередині тіл пацієнтів і розмножувались за призначенням, сказав Штатдмауер. Однак незрозуміло, коли і коли клітини почнуть смертельну атаку на рак пацієнтів, додав він.

Пов'язані: 7 дивних речей, що підвищують ризик раку (і 1, який не відповідає)

Через два-три місяці після лікування рак одного пацієнта продовжував погіршуватися, як і до початку лікування, а інший пацієнт залишався стабільним, повідомляє AP. Третя пацієнтка отримала лікування занадто недавно, щоб оцінити її реакцію. Тим часом, дослідники мають на меті залучити до випробування ще 15 пацієнтів, щоб оцінити як безпеку техніки, так і її ефективність у боротьбі з раком. The ранні результати безпеки буде представлений наступного місяця на засіданні Американського товариства гематології в Орландо, штат Флорида, йдеться в заяві університету.

"Ми хочемо, щоб більше пацієнтів і триваліше спостереження дійсно зателефонували, що використання CRISPR є безпечним. Але дані, безумовно, є обнадійливими", – доктор Мішель Саделайн, імунолог Меморіального центру онкологічних захворювань Слоун Кеттерінг в Нью-Йорку Йорк, повідомили NPR. "Поки що так добре – але (це) ще рано".

Дослідження частково фінансувалося біотехнологічною компанією Tmunity Therapeutics. Деякі автори дослідження та Пенсільванський університет мають фінансову частку в цій компанії, повідомляє AP.

Спочатку опубліковано о Жива наука.